Terapia genică

Autor: Leandro Alegsa

19-12-2021

Terapia genică înseamnă introducerea unei gene funcționale la o persoană care are o genă deteriorată. Comisia Europeană a aprobat această metodă pentru un anumit tratament. Tratamentul prin produsul Glybera utilizează un virus pentru a infecta celulele musculare cu o copie funcțională a genei. Comisia Europeană a acordat Glybera autorizația de introducere pe piață, ceea ce înseamnă că poate fi vândut pe întreg teritoriul UE.

Una din un milion de persoane are copii deteriorate ale genei lipazei necesare pentru a descompune grăsimile. Grăsimile se acumulează în sângele lor; acest lucru duce la durere și inflamație a pancreasului (pancreatită). Aceasta pune în pericol viața. Până în prezent, singura modalitate de a gestiona această afecțiune este o dietă cu un conținut foarte scăzut de grăsimi.

Atunci când este utilizat în acest mod, un virus este un vector. Aceasta înseamnă că este un purtător; gena a fost inserată în genomul viral, iar virusul o introduce în celulele umane. Tehnica se numește transfecție. Această tehnică este diferită de tehnica de eliminare a genelor, care nu utilizează un vector viral.

Terapia genică utilizând un vector adenovirus. O nouă genă este introdusă într-un virus, care este apoi introdusă într-un om. În cazul în care tratamentul are succes, noua genă va produce o enzimă funcțională, care va trata boala.

Contents

China

China a fost prima țară care a aprobat producția comercială a unei terapii genetice, în 2003. Această terapie genică este destinată carcinomului cu celule scuamoase de la nivelul capului și gâtului (HNSCC) - un cancer care apare în 10% din noile cazuri de cancer din China. În China există 2,5 milioane de noi pacienți cu cancer în fiecare an.

Vândută sub denumirea de Gendicine, prima terapie genică comercială din lume folosește, de asemenea, un virus pentru a introduce gena în genomul uman.

Trecut

Posibilitatea terapiei genice a fost luată în discuție de îndată ce au fost cunoscute rolurile ADN-ului și ARN-ului. Prima publicație specifică a avut loc în 1972.

Viitorul

Multe alte tipuri de terapie genică se află în faza de testare. Este clar că un ciclu de evenimente va face parte din medicina clinică viitoare: analiza secvenței ADN > identificarea genelor defectuoase > repararea genelor prin terapie genică sau knock-out genetic. Există uneori probleme legate de efectele secundare; acestea pot fi descoperite în etapa de testare. În prezent, există o bază de date care enumeră toate studiile clinice cunoscute.

Întrebări și răspunsuri

Î: Ce este terapia genică?

R: Terapia genică este procesul de inserție a unei gene funcționale pentru a înlocui o genă deteriorată la pacient.

Î: Ce produs a fost aprobat de Comisia Europeană pentru terapia genică?

R: Comisia Europeană a aprobat produsul Glybera pentru terapia genică.

Î: Cum tratează Glybera tulburarea genetică?

R: Glybera utilizează un virus pentru a infecta celulele musculare cu o copie funcțională a genei pentru a trata tulburarea genetică.

Î: Ce este gena lipazei și de ce este importantă?

R: Gena lipazei este o genă necesară pentru a descompune grăsimile. Este importantă deoarece faptul de a avea copii deteriorate ale genei poate provoca acumularea de grăsimi în sânge, ceea ce duce la pancreatită, care pune în pericol viața.

Î: Ce tehnică folosește Glybera pentru terapia genică?

R: Glybera folosește tehnica de transfecție, prin care vectorul viral lipește gena în celulele umane.

Î: Ce este un vector viral?

R: Un vector viral este un purtător care transportă materialul genetic în celule.

Î: Prin ce se deosebește tehnica de transfecție de tehnica de eliminare a genelor?

R: Tehnica de transfecție implică utilizarea unui vector viral pentru a introduce o copie funcțională a genei, în timp ce tehnica de eliminare a genelor nu utilizează un vector viral. Scopul tehnicii de knockout genetic este de a elimina sau de a dezactiva o genă.